2019年3月底,在香港血液学会第四十七次学术会议上,香港大学深圳医院(以下简称“港大深圳医院”)血液科和造血干细胞移植中心主管朱知梅教授的主题发言受到与会者的关注和好评。
港大深圳医院从2014年6月开始“从无到有”筹建造血干细胞移植中心,到2016年6月开展第一例成人造血干细胞移植,到2017年12月开展第一例儿童造血干细胞移植,到2018年5月开展第一例非血缘外周血干细胞移植治疗Wiskott-Aldrich (WAS)综合征……短短5年内,造血干细胞移植中心“包揽”了成人和儿童各种类型的造血干细胞移植服务。
从完成第一例成人自体外周血造血干细胞移植,到2018年11月的2年多时间内,港大深圳医院造血干细胞移植中心一共完成成人和儿童的造血干细胞移植63例(其中成人49例,儿童14例)。统计数据显示:该中心的造血干细胞移植术后100天植入率≥90%,移植后整体生存率93.6%,比肩国际一流水平。

【上图说明】2019年3月底,在香港血液学会第四十七次学术会议上,香港大学深圳医院血液科和造血干细胞移植中心主管朱知梅教授的主题发言受到关注和好评。
罕见先天性免疫缺陷病通过移植治愈
男童彬彬(化名)2017年6月出生于广州,出生后的血常规检查被发现血小板偏低,只有正常新生儿的一半左右。在他出生后的3个月内,除了他的血小板值很低,还经常感冒发烧,但一直查不出病因。无奈之下,彬彬妈妈将孩子的病历发给了远在芬兰工作的孩子父亲。
“爸爸把孩子的病历交给了芬兰的医生,那边高度怀疑是一种罕见的遗传病,告诉我在中国只有重庆和香港能治这种病。因为家在广州离香港近,所以我就想着带孩子去香港看病。后来又听说香港的教授也在港大医院出诊,所以直接来了深圳。” 彬彬妈妈回忆道。
2017年10月,彬彬4个月大时,第一次来到港大深圳医院儿科门诊就诊,在完成了基因检测后,彬彬被确诊为Wiskott-Aldrich综合征。这是一种非常罕见的先天性免疫缺陷病,发病率只有二十万分之一。这种疾病的患儿,因为先天免疫力低下,很容易感染。如果要根治,只有一个方法,就是做骨髓移植。可是,彬彬与其父母的骨髓配型只是半相合,不能用于移植。他又是家里的唯一一个孩子,没有同胞兄弟姐妹。怎么办?只能等待中华骨髓库无关供者能与其骨髓配型成功。
幸运的是,在彬彬10个月大时,等到了与他配型相合的骨髓。接到中华骨髓库的通知后,2018年5月底,港大深圳医院骨髓移植实验室经理陈秀慧前往北京去取捐赠者捐赠的造血干细胞。在回到中国工作前,陈秀慧一直在美国从事血库和骨髓移植的实验室工作,对于港大深圳医院的首例非血缘外周血干细胞移植治疗,她非常重视,亲自前往。
外周血造血干细胞,从捐赠者身体采集出来后,对于体外保存的时间和温度有严格的要求。
一是在时间方面,从采集出来到最后输入到受赠者(即病人)体内,必须在48小时内完成,这意味着,陈秀慧从深圳前往北京取造血干细胞再返回深圳时间需要控制在一天完成。
二是造血干细胞在体外保存的温度,必须维持在2℃~8℃之间,因此它被放在特制的冰箱内保存,并有电子温度计实时监测箱内温度。陈秀慧需要每隔几个小时观察并记录温度。如遇冰箱被打开后(比如机场安检需要),要立即监测箱内温度变化。如果箱内温度超出限定范围,则需要通过加冰等方式来降温。从北京取回造血干细胞的过程,陈秀慧无眠无休。在等待造血干细胞取回的过程中,港大深圳医院造血干细胞移植中心的医务人员也在积极筹备彬彬移植前的各项工作,一旦取回造血干细胞,可以立即开展移植。
功夫不负有心人。彬彬的移植过程非常顺利,没有出现并发症。据彬彬的主管医生、港大深圳医院儿科顾问医生李珮华副教授介绍,彬彬移植完成26天后从移植仓转入普通病房。又住了一周多后,出院回家。出院后的彬彬,只需在家中服用药物,并定期回医院复查即可。彬彬移植的成功,意味着港大深圳医院已经可以进行儿童及成人的各种造血干细胞移植治疗。
彬彬妈妈透露,孩子出院后的5个月,身体情况大为改善,她终于敢带着彬彬出远门。2018年10月底,彬彬妈妈带着他远赴芬兰与孩子父亲团聚。彬彬现在已无须用药,可以和其他孩子玩乐,过正常的生活。
【上图说明】2019年春节前,3名在港大深圳医院成功获得异体造血干细胞移植的小患儿(图中戴口罩的儿童)及他们的父母,与患儿的主管医生李珮华医生(后排右二)和梁伟玲医生(后排左一)合影留念。第一排左侧儿童为彬彬(化名)。彬彬后面的女孩是可可(化名),一年多前接受弟弟的脐血合并骨髓移植治疗高危复发急淋白血病,成功植入并维持缓解。前排(右一)睡着的宝宝是该院年纪最小的骨髓供者,她在一周岁的时候捐骨髓给患有慢性肉芽肿的哥哥,现在已经康复(后排左三)。后排右一为规培医生李泽佳。
15岁少年捐髓救父获成功
2017年11月,因出现贫血及血小板减少,四十岁出头的深圳市民莫先生来到港大深圳医院就诊,并确诊为急性淋巴细胞白血病,且为高危组病人。经过5个周期的化疗后,他的病情缓解。但仍然需要进行造血干细胞移植,否则复发的风险很大,将危及生命。
然而,莫先生寻找骨髓配型的过程并不顺利。他与亲兄弟的骨髓配型不合,父母又年事已高,不适合捐赠;在中华骨髓库也未找到合适的供者。不幸中的万幸,莫先生15岁的儿子与他骨髓配型6/10相合。
血液科移植团队经过讨论,决定选择莫先生的儿子作为供者。为了不影响少年的学习,医护团队利用周末的时间为少年采集了外周血造血干细胞。2018年6月初,莫先生在移植仓完成了造血干细胞移植,过程非常顺利。一个月后出仓转入普通病房,复查骨髓穿刺为完全缓解状态。2018年7月初,莫先生康复出院。这标志着港大深圳医院首例子供父单倍体外周血造血干细胞移植获得成功。
【上图说明】2018年7月初,莫先生(左五)康复出院前,与港大深圳医院医务人员合影留念。
港大深圳医院血液科和造血干细胞移植中心主管朱知梅教授回国工作之前,是英国知名的血液病专家,是英国伦敦皇家医学院院士、英国皇家病理学专科学院院士、英国爱丁堡皇家内科医学院院士。2012年,他应香港大学邀请回国参与港大深圳医院内科的筹建。2014年,又开始在港大深圳医院筹建骨髓移植层流病房。
在朱知梅教授的带领下,短短5年时间,港大深圳医院造血干细胞移植中心已经发展成为拥有2 个独立病区,12 名血液科专科医师、4名儿科专科医师、4 名造血干细胞移植实验室专科技术人员、1 名造血干细胞移植协调员及血液专科护理人员组成的优秀医疗团队。
科室秉承以“病人为中心”的理念,积极追踪国际学科发展动态,不断更新对疾病的认识及诊治理念。造血干细胞移植中心目前已规范开展了包括(成人/儿童) 自体、血缘配型全相合/半相合(同胞、子女供父母)、无关供者的各类型造血干细胞移植;造血干细胞来源也包括了骨髓、脐血、外周血造血干细胞。治疗的疾病种类除了急性白血病、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征,也包括了儿童神经母细胞瘤、肾母细胞瘤及成人颅内生殖细胞瘤等实体瘤,以及儿童先天性免疫缺陷疾病、成人POEMS综合征、系统性淀粉样变性等较少见的疾病。
“每一位移植病人的治疗方案,都是通过MDT(多学科诊疗)制定的。”朱知梅教授介绍说,“比如儿童骨髓移植病例,参与讨论的医生来自儿科、血液科、肿瘤科、营养科等。为的就是给病人最佳的治疗方案。”